• Opgericht in 2018 door BGV met gebruikmaking van wetenschap van de Universiteit Leiden & Amsterdam UMC
• Financieringsronde geleid door Jeito Capital en mede geleid door Forbion Growth, met deelname van Seroba, Pictet Group en andere bestaande investeerders
• De opbrengst is bestemd voor de financiering van twee cruciale Fase 3 programma’s met nizubaglustat, het belangrijkste middel voor de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC) en GM1/GM2 gangliosidosen, en voor de uitbreiding van de Azafaros pijplijn naar andere indicaties.
• Nizubaglustat heeft de status van weesgeneesmiddel gekregen in zowel de VS als Europa, evenals de Fast-track status in de VS. Het bedrijf verwacht beide Fase 3 studies later dit jaar te starten.

Azafaros, een bedrijf in een klinische fase dat zich richt op de ontwikkeling van ziektemodificerende therapeutica om nieuwe behandelingsopties te bieden aan patiënten met zeldzame lysosomale opslagstoornissen, kondigt de afronding aan van een overtekende €132M Series B-financiering geleid door Jeito Capital, mede geleid door Forbion Growth en met aanvullende deelname van Seroba, Pictet Group en bestaande investeerders Forbion Ventures, Schroders Capital en BioGeneration Ventures (BGV).

Azafaros is in 2018 opgericht door BGV en maakt gebruik van de wetenschap van de Universiteit Leiden en Amsterdam UMC. Het bedrijf wordt geleid door een team van zeer ervaren experts op het gebied van de ontwikkeling en commercialisering van geneesmiddelen voor zeldzame ziekten. Het bedrijf ontwikkelt een first-in-class dual-acting kandidaat-geneesmiddel om nieuwe behandelingsmogelijkheden te bieden aan patiënten met lysosomale opslagstoornissen, een groep van ernstige zeldzame genetische ziekten die vaak progressieve neurodegeneratie en, in veel gevallen, fatale gevolgen veroorzaken.

Dankzij deze financiering kan Azafaros de ontwikkeling van zijn hoofdproduct nizubaglustat versnellen,
waarvan de start van Fase 3 studies voor de ziekte van Niemann-Pick Type C (NPC) en GM1/GM2 gangliosidoses later dit jaar gepland staat, evenals de uitbreiding van de Azafaros pijplijn naar andere indicaties.

“Deze succesvolle Serie B ronde markeert een belangrijke mijlpaal voor Azafaros, die ons in staat stelt om de ontwikkeling van nizubaglustat te versnellen en onze wetenschappelijke kennis en competenties te benutten om aanvullende kandidaten in ontwikkeling te brengen,” zegt Stefano Portolano, Chief Executive Officer bij Azafaros. “Het feit dat we erin geslaagd zijn om toonaangevende biowetenschappelijke investeerders aan te trekken om onze bestaande, sterke groep van gespecialiseerde investeerders te vervoegen, is een bewijs van de indrukwekkende verwezenlijkingen van het team en de grote medische nood die momenteel bestaat voor patiënten met deze enorm invaliderende neurologische ziekten. We kijken ernaar uit om nizubaglustat naar patiënten te brengen.”

***EINDE***

Lees hier het persbericht van het berdrijf.

Over nizubaglustat
Nizubaglustat is een kleine molecule, oraal beschikbaar en hersenpenetrant azasugar met een uniek dubbel werkingsmechanisme, ontwikkeld als een potentiële behandeling voor zeldzame lysosomale opslagstoornissen met neurologische betrokkenheid, waaronder GM1 en GM2 gangliosidosen en Niemann-Pick ziekte type C (NPC).

Nizubaglustat heeft Rare Pediatric Disease Designations (RPDD) ontvangen voor de behandeling van GM1- en GM2-gangliosidoses en NPC, Orphan Drug Designations (ODD) voor GM1- en GM2-gangliosidose (Sandhoff- en Tay-Sachs-ziekten) en NPC, evenals Fast Track Designation en IND-goedkeuring voor GM1/GM2-gangliosidoses en NPC van de Amerikaanse Food and Drug Administration (FDA). Daarnaast heeft nizubaglustat een Orphan Medicinal Product Designation (OMPD) gekregen voor de behandeling van GM1 en GM2 gangliosidoses van het European Medicines Agency (EMA) en een Innovation Passport voor de behandeling van GM1 en GM2 gangliosidoses van het UK Medicines and Healthcare Products Regulatory Agency (MHRA).

Over GM1- en GM2-gangliosidosen
GM1-gangliosidose en GM2-gangliosidose (de ziekten van Tay-Sachs en Sandhoff) zijn lysosomale opslagstoornissen die worden veroorzaakt door de ophoping van respectievelijk GM1- of GM2-gangliosiden in het centrale zenuwstelsel (CZS). Dit resulteert in progressieve en ernstige neurologische stoornissen en vroegtijdige dood. Deze ziekten treffen vooral zuigelingen en kinderen en er zijn momenteel geen ziektemodificerende behandelingen beschikbaar.

Over de ziekte van Niemann-Pick type C (NPC)
De ziekte van Niemann-Pick type C is een progressieve, levensbeperkende neurologische lysosomale opslagstoornis die wordt veroorzaakt door mutaties in het NPC1- of NPC2-gen en een afwijkende endosomale-lysosomale handel, wat leidt tot de ophoping van verschillende lipiden, waaronder gangliosiden in het CZS. Het begin van de ziekte kan zich voordoen tijdens het hele leven van een getroffen individu, van het prenatale leven tot de volwassenheid.

Over Azafaros
Azafaros is een in 2018 opgericht klinisch-fase bedrijf met een diepgaand begrip van zeldzame genetische ziektemechanismen met behulp van samengestelde ontdekkingen gedaan door wetenschappers van de Universiteit Leiden en Amsterdam UMC en wordt geleid door een team van zeer ervaren industrie-experts. Azafaros richt zich op het opbouwen van een pijplijn van ziektemodificerende therapeutica om nieuwe behandelingsopties te bieden aan patiënten
en hun families. Door het toepassen van haar kennis, netwerk en moed, daagt het Azafaros team de traditionele ontwikkelingspaden uit om nieuwe geneesmiddelen snel naar de patiënten met zeldzame ziekten te brengen die ze nodig hebben. Azafaros wordt ondersteund door toonaangevende investeerders in de gezondheidszorg, waaronder Jeito Capital, Forbion Growth, Seroba, Pictet Group en een syndicaat van toonaangevende Nederlandse en Zwitserse bestaande investeerders, waaronder Forbion Ventures, BioGeneration Ventures (BGV), BioMedPartners, Asahi Kasei Pharma Ventures en Schroders Capital.

Over BGV
BioGeneration Ventures (BGV) is een durfkapitaalbedrijf dat zich richt op Europese biotechbedrijven in een vroeg stadium. BGV heeft een sterk track record van aanzienlijke financiële rendementen door middel van investeringen in innovaties in de gezondheidszorg en het leveren van de expertise om bedrijven van wereldklasse op te bouwen. BGV beheert meer dan 450 miljoen euro over 6 fondsen en investeert in gebieden waar echte wetenschappelijke innovaties, onvervulde medische behoeften en het potentieel om een significant proof of concept aan te tonen samenkomen. BGV streeft ernaar om samen te werken met stichtende teams om de wetenschap vooruit te helpen en succesvolle bedrijven op te bouwen en gebruikt zijn ervaring om de vooruitgang naar klinische studies te begeleiden, wat leidt tot een succesvolle ontwikkeling van geneesmiddelen en het realiseren van waarde voor zijn investeerders. BGV past zijn expertise toe in een rigoureus proces om de meest aantrekkelijke opportuniteiten met de beste vooruitzichten op een exit te selecteren. Het bedrijf is gevestigd in Naarden, Nederland. BGV werkt samen met Forbion, een toonaangevend Europees durfkapitaalfonds voor biowetenschappen dat momenteel € 5 miljard beheert in 11 fondsen. Ga voor meer informatie naar: http://www.biogenerationventures.com.