Nieuwe behandeling voor een dodelijke hersenziekte: over een realistisch ontwikkelpad
Publicatiedatum: 29-09-2026
Pieter Slijkerman, business developer IXA voor Amsterdam UMC
Vanishing White Matter (VWM) is een zeldzame genetische hersenziekte waardoor kinderen het vermogen om te lopen en praten verliezen. Eindelijk is er een doorbraak. Alleen: “Een succesvolle klinische studie leidt niet automatisch tot een geregistreerd geneesmiddel”, zegt Pieter Slijkerman (IXA), die de vroege strategie voor de ontwikkeling van de behandeling heeft bepaald.
Een realistisch traject naar de ontwikkeling van een behandeling voor VMW
Een medische doorbraak leidt niet automatisch tot een behandeling die kinderen kunnen krijgen.
Pieter Slijkerman legt het nader uit:
“Een succesvol klinisch onderzoek leidt niet automatisch tot een geregistreerd geneesmiddel. De ontwikkeling vereist nog steeds aanzienlijke investeringen in onderzoek, productie en regelgevingswerkzaamheden. Voor een uiterst zeldzame ziekte zal de markt dat wellicht niet uit eigen beweging doen. De vraag werd dus: hoe trek je de investeringen aan die nodig zijn om de behandeling te registreren, zodat meer kinderen hiervan kunnen profiteren?”
Het veiligstellen van intellectueel eigendom en samenwerking op alle fronten
“Een van de eerste stappen was het veiligstellen van het intellectueel eigendom (IE) rondom het project. Bij IE ging het niet om het maximaliseren van de prijs. Het gaf ons controle over het ontwikkelingstraject en hielp ons om betaalbaarheid een onderdeel van de strategie te houden. Ook voor ons als academisch medisch centrum was er een les te leren. Wat ooit bijna voelde als ‘het farmaceutische spel spelen’, kan soms juist een brug vormen tussen onderzoek en patiënten. Voor uiterst zeldzame ziekten moeten onderzoekers, financiers, teams voor technologieoverdracht en ondernemers wellicht samen een andere weg uitstippelen.”
Een nieuw bedrijf helpt op weg naar goedkeuring van het geneesmiddel
Het benodigde geneesmiddel voor de nieuwe behandeling, guanabenz genaamd, is momenteel alleen beschikbaar in een onderzoeksomgeving. Daarom is het Amsterdam UMC begonnen met de procedure om goedkeuring aan te vragen bij het Europees Geneesmiddelenbureau. Dit wordt geleid door de onlangs opgerichte spin-off GuanaRep, waarbij Vincent van der Wel samen met Amsterdam Academic Ventures het ontwikkelingstraject aanstuurt.
Over de gevolgen van Vanishing White Matter bij kinderen
VWM treedt meestal op tussen de leeftijd van één en zes jaar en tast de witte stof in de hersenen langzaam aan. Kinderen verliezen het vermogen om te lopen, te praten en helder te denken, en velen overlijden op jonge leeftijd. Onderzoekers van het Amsterdam Leukodystrofie Centrum, onder leiding van Prof. Marjo van der Knaap, hebben een manier gevonden om een proces te blokkeren waarvan wordt aangenomen dat het VWM veroorzaakt. „Dit is de eerste keer dat is aangetoond dat deze dodelijke hersenziekte bij kinderen kan worden verlicht. Dat is een belangrijke en hoopgevende stap voor deze kinderen en hun families”, aldus Van der Knaap.
Contact?
